香港股市 將在 4 小時 48 分鐘 開市

一隻有機會於2020年大幅上漲的股票

Motley Fool Staff

CRISPR基因編輯領域的在研項目前所未有地多,有望帶動相關股票今年大幅上揚。

市場上是否有很多有關CRISPR基因編輯的炒作?絕對是。雖然這種炒作有時可能過頭,但實情是CRISPR(即clustered regularly interspaced short palindromic repeats,中文為成簇、規律、間隔、短回文的重複序列)有巨大潛力改變多種疾病的治療方式。

隨著人類臨床試驗展開,2019年對頂尖CRISPR基因編輯股而言是重要的一年。 CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) 成為最大的贏家,原因是這些研究針對其領先的候選藥物。

不過,Editas Medicine(NASDAQ:EDIT) 和Intellia Therapeutics(NASDAQ:NTLA)去年的業績亦不俗。

但正如 Bachman-Turner Overdrive的歌曲《You ain’t seen nothing yet》一樣,這個行業的好戲還在後頭, 這就是為何2020年應該是CRISPR基因編輯類股迄今表現最好的一年。

主要的臨床研究

CRISPR Therapeutics和合作夥伴Vertex Pharmaceuticals(NASDAQ:VRTX)在去年11月公佈,其中一項CRISPR基因編輯療法的首批臨床研究初步結果令人鼓舞。一名輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者在接受CRISPR治療CTX001輸注9個月後,已無需再輸血。在另一項研究中,一名鐮刀型紅血球疾病(SCD)患者在接受CTX001輸注4個月後,已沒有再出現血管阻塞性危象(Vaso-occlusive crises, VOC)。VOC為鐮刀型紅血球疾病的併發症,會令患者感疼痛。該病人之前平均每年出現7次VOC。

現在斷定該療法的療效仍言之尚早,而且該初步結果只是針對兩名患者。然而,這個好消息已足以讓Vertex行政總裁表示CTX001有潛力治療β地中海型貧血和鐮刀型紅血球疾病。 

2020年應會有更多研究成果,或令有關這兩種遺傳病的潛在治療方法討論更熱切。CRISPR Therapeutics的兩項早期臨床試驗方面,初步結果預計要到2021年初才出爐。不過,兩項研究的主要目標是患者接受CTX-001輸注後6個月後,病情能顯著改善至少3個月。如果有更多病人的病情可達至前兩名病人的改善程度,公司或會在2020公佈有關消息。 

此外,CRISPR Therapeutics在2020年還可能會公佈CTX110用於治療B細胞惡性腫瘤的早期臨床研究的初步結果。CTX110是CRISPR Therapeutics首次在人體進行試驗的同種異體(Allogeneic CAR-T)嵌合抗原受體T細胞療法。同種異體CAR-T療法或徹底改變治療血癌的方式。在目前的CAR-T療法下,患者的T細胞需被送往實驗室進行基因改造,需時數周,而且費用非常昂貴。同種異體CAR-T療法(有時被稱為“現成的”(off-the-shelf)療法)則使用健康供體的T細胞,可以快速用於患者身上,而且成本低得多。

到目前為止,我們只提及體外CRISPR治療,即細胞在患者體外進行基因編輯,再通過輸注注入患者體內。不過,隨著首個在體内進行CRISPR基因編輯的療法面世,2020年初很可能迎來另一個重要的里程碑。Editas Medicine已篩選第一批患有萊伯氏先天性黑蒙10型(LCA 10)的患者,該病是造成遺傳性失明的主因,可以透過EDIT-101(一種注射進患者的視網膜下的療法)治療。 

擴大目標

除了目前正進行的臨床研究,投資者不妨留意今年針對其他治療目標的CRISPR基因編輯的新臨床試驗。CRISPR Therapeutics計劃在2020年上半年展開一項早期臨床研究,評估其第二種同種異體CAR-T療法CTX120在治療多發性骨髓瘤的療效。

Editas希望在2019年年底之前向合作夥伴愛力根(Allergan)(NYSE:AGN)提供針對「2A型遺傳性耳聾-色素性視網膜炎綜合症」(Usher syndrome type 2a, USH2A )的潛在療法。和LCA 10一樣,USH2A是一種罕見的遺傳性眼疾。愛力根有權選擇加入該項目。不管愛力根會否參與,Editas都可能在今年向FDA提出申請,就CRISPR療法進行第二次臨床研究。

Intellia Therapeutics今年亦將邁出一大步。公司預計會在2020年年中之前向FDA申請展開一項臨床研究,評估CRISPR療法NTLA-2001在治療罕見的遺傳性疾病「TTR類澱粉沉積症」中的療效。  

潛在投資策略

CRISPR基因編輯類股今年應該是迄今為止表現最出色的一年,而投資者或可透過以下幾種方式獲利:

  1. 買入一隻或多隻專注於CRISPR的生物科技股。
  2. 買入CRISPR生物科技股的一個或多個主要合作夥伴的股票。
  3. 買入交易所買賣基金(ETF)。 

選項1的潛在收益最大,其次為選項2,最後為選項3。不過,無論您選擇哪一種方法,投資生物科技股都有風險,尤其是臨床試驗失敗的風險。選項1的風險最大,選項2和3的風險則較小。

喜歡選項1的投資者可能會優先選擇CRISPR Therapeutics和Editas Medicine,因為這兩家生物科技公司的在研項目均領先Intellia。

選項2方面,相關的主要合作夥伴包括Vertex、愛力根、拜耳(Bayer)(和Vertex一樣,拜耳亦是CRISPR Therapeutics的合作夥伴,並持有其股份)、必治妥施貴寶(Bristol-Myers Squibb)(在收購Celgene後成為Editas的合作夥伴)和Regeneron(與Intellia為合作夥伴)。您也可加入正收購愛力根的艾伯維(AbbVie)。Vertex的增長前景可能眾多公司之中最出色的一間,原因是其囊狀纖維化藥物表現強勁。

選項3方面,SPDR S&P Biotech ETF持有的股票包括Editas、Intellia、Vertex、Regeneron和艾伯維。此外,iShares Nasdaq Biotechnology ETF持有CRISPR Therapeutics、Editas、Intellia、Vertex和Regeneron的股票。   

筆者採取「大包圍」的方法,持有一隻專注於CRISPR的生物科技股、CRISPR生物科技股三個主要合作夥伴的股票,以及一隻頂尖的生物科技ETF。筆者認爲,2020年將是迄今為止CRISPR基因編輯類股表現最好的一年,但整體而言,生物科技類股今年的表現亦將非常出色。

延伸閱讀

本文所提供的信息僅供一般參考之用,並不構成任何個人化的投資勸誘或建議。作者沒持有以上提及的股票。

The Motley Fool Hong Kong Limited(www.fool.hk) 2020