FDA為阿爾茨海默病新藥「開綠燈」 但藥效及如何使用引爭議
【彭博】-- 美國時隔18年批准一款治療阿爾茨海默病的新藥,在醫師、保險公司、消費者倡導組織間引發它能否改變病程以及在臨床上如何使用的強烈分歧。
美國食品和藥物管理局(FDA)周一批准渤健(Biogen Inc.)的新藥Aducanumab,理由是該藥能減少患者腦內沈積的澱粉樣蛋白,後者一直被視為阿爾茨海默病最顯著的病理特征之一。Aducanumab走的加速審批通道意味著該藥還需進行更多研究,如果藥效無法得到證實,那麼它也有可能被從市場上下架。
FDA的一個獨立諮詢委員會此前對批准該藥持反對意見。FDA自己也表示,關於該藥有效性的臨床試驗證據尚不完整。不過,有一點是明確的:Aducanumab獲批上市將改變對阿爾茨海默病的護理(至少對某些患者而言),FDA開綠燈也可能為未來更多治療手段的出現鋪平道路。
「對於患阿爾茨海默病的人來說,這是全新的一天,我們確信這會推動更多的創新和投資,」阿爾茨海默病協會的執行長Harry Johns稱。
這是2003年以來FDA首次批准治療阿爾茨海默病的新藥。之前獲批的其他藥物能夠減輕癥狀,但無法延緩病程。
廣泛使用
臨床試驗招募了因阿爾茨海默病出現輕度認知障礙的患者,但FDA准許Aducanumab用於廣泛治療,卻又未明確該藥可能適用於哪些患者群。
這也是賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院(Perelman School of Medicine)醫學教授Jason Karlawish的顧慮。他表示,患者與參與臨床試驗的人員個體差異越大,就越難證明該藥對他們同樣安全有效。
渤健執行長Michel Vounatsos在接受採訪時稱,FDA給該藥貼上可廣泛使用的標籤,就相當於把決定權交給了醫生,由他們來決定哪類患者最適合使用這款藥物。
但這也意味著Medicare和私人保險公司等「守門員」需要扮演更重要的角色。FDA「基本上把定義患者的責任轉移給了付款方,」保險公司信諾的首席醫療官Steve Miller稱。
「我原本希望FDA能多給一點指引,而不僅僅是標籤所示的那樣。」 Miller稱,大多數保險公司可能會嚴格遵照認知障礙早期跡象的診斷標準,以及腦部掃描或其他檢測,來確定澱粉樣蛋白的存在。
他預計,第一年接受Aducanumab治療的患者數量將在數萬,而非數百萬。目前,美國確診的阿爾茨海默病患者約為570萬。
FDA可信度
消費者倡導組織Public Citizen’s Health Research Group表示,批准這款藥物使FDA的可信度受到了損害。
「FDA基於對兩項相同的三期臨床試驗進行的存在嚴重缺陷的分析做出了這一決定,這兩項試驗進展到半途就停止了,因為對數據的初步分析發現,如果試驗繼續開展下去,將無法顯示該藥對阿爾茨海默病患者有益,」該組織在一份聲明中稱。
「一項試驗顯示該藥對患者無療效,另一項試驗僅顯示在大劑量用藥時可能產生微小的作用,」該組織表示。聲明稱,FDA批准該藥可能讓患者空歡喜一場,而且「該藥高昂的價格有可能使Medicare計畫破產。」
渤健計畫以品牌名「Aduhelm」銷售該藥。該公司及其位於東京的合作伙伴Eisai Co. Ltd.在一份聲明中稱,這款新藥每年的治療花費為5.6萬美元。信諾已經與渤健達成價值定價協議,以便讓患者更能負擔得起該藥。
原文標題Alzheimer’s Approval Draws Fire on Drug’s Effectiveness, Use (1)
(新增第二個小標)
More stories like this are available on bloomberg.com
Subscribe now to stay ahead with the most trusted business news source.
©2021 Bloomberg L.P.